Jason F. Cole dirige la médecine génétique innovante chez SalioGen Therapeutics
Avec une décennie d’expérience chez Bluebird, Jason F. Cole a joué un rôle fondamental dans la concrétisation de la première vague de thérapies géniques en utilisant des lentivirus de manière externe. Sa période s’est achevée par l’autorisation réussie de trois traitements révolutionnaires.
Innovation au-delà des vecteurs viraux
Allant au-delà de Bluebird, Cole a cherché des entreprises à la pointe de la médecine génétique, ce qui l’a amené chez SalioGen Therapeutics. Cole a été attiré par l’approche distincte de SalioGen en matière de délivrance génétique, mettant l’accent sur des méthodologies non virales et in vivo. La technologie unique de l’entreprise permet de transférer de grands gènes vers des emplacements précis du génome avec une sécurité renforcée, offrant de l’espoir dans des domaines où les traitements précédents ont été infructueux.
Concentration des efforts pour un impact
Dès son arrivée en tant que PDG et président, Cole a rapidement recentré l’attention de SalioGen sur les maladies rétiniennes héréditaires. Ce mouvement décisif visait à mettre à profit les forces de leur technologie sur un marché qui resterait sans réponse sans leur intervention.
SalioGen dévoile sa technologie d’insertion génique in vivo non virale
Lors de la prochaine conférence ASGCT 2024, SalioGen s’apprête à présenter sa technologie d’insertion génique révolutionnaire qui utilise une transposase mammifère bioingénierée, Saliogase. Cet enzyme catalyse l’intégration de charges génétiques substantielles dans le génome avec une grande précision. Les données précliniques promettent une solution potentielle unique pour la maladie de Stargardt, démontrant la capacité et la sécurité de la technologie.
Un enzyme de précision
Saliogase se distingue par sa capacité à cibler avec précision les séquences du génome et à intégrer de grandes séquences d’ADN de manière inoffensive. Cole souligne la rareté des insertions qui perturbent les fonctions géniques critiques, mettant en avant l’improbabilité d’interactions génomiques adverses.
La course vers l’adoption réglementaire
SalioGen anticipe moins de résistance de la part des agences réglementaires comme la FDA, croyant que leurs données exhaustives démontreront la sûreté de la technologie et contourneront les obstacles rencontrés par les thérapies géniques antérieures.
Lors de la réunion de l’ASGCT, l’entreprise présentera également le potentiel étendu de sa technologie de codage génique, qui peut ajouter des constructions d’ADN allant jusqu’à 100 kilobases sans laisser d’altérations détectables au génome hôte. Ce niveau de précision et de fidélité dans l’insertion génique représente un bond monumental dans la médecine génétique.
Questions et Réponses Clés :
Q : Quels sont les systèmes de délivrance génique non virale dans le cadre de la thérapie génique ?
A : Les systèmes de délivrance génique non viraux sont des méthodes utilisées pour transporter du matériel génétique dans les cellules sans utiliser de virus comme vecteurs. Ces systèmes peuvent inclure des méthodes physiques comme l’électroporation, des méthodes chimiques comme les liposomes, ou des techniques biologiques impliquant des transposases comme l’enzyme Saliogase développée par SalioGen Therapeutics.
Q : Pourquoi y a-t-il un mouvement vers la délivrance génique non virale en thérapie génique ?
A : Le passage à la délivrance génique non virale est largement dû aux préoccupations associées aux vecteurs viraux, telles que l’immunogénicité, le potentiel de mutagenèse par insertion et les limitations sur la taille des charges génétiques pouvant être délivrées. Les méthodes non virales visent à relever ces défis en offrant des options plus sûres et potentiellement plus polyvalentes pour la délivrance génique.
Q : Quels sont les défis associés aux méthodes de délivrance génique non virale ?
A : Les méthodes non virales sont confrontées à leur propre série de défis, tels qu’une efficacité de transfert génique plus faible par rapport aux vecteurs viraux, des difficultés à atteindre une expression génique ciblée et stable, et un potentiel d’effets hors cible, bien que ce dernier puisse être moins problématique avec des enzymes hautement spécifiques comme Saliogase.
Défis et Controverses Clés :
Un défi clé dans la délivrance génique non virale est de développer des méthodes combinant des niveaux élevés d’efficacité, de précision et de sécurité. Bien que les technologies comme celle développée par SalioGen montrent des promesses, il reste beaucoup de travail à faire pour optimiser ces systèmes pour une utilisation clinique.
Il y a également un débat en cours sur l’expression à long terme et la stabilité des gènes introduits via des méthodes non virales, ainsi que sur les conséquences non voulues potentielles de l’intégration de grandes séquences d’ADN dans le génome, même lors de l’utilisation d’enzymes hautement spécifiques.
Avantages et Inconvénients :
Les avantages de la délivrance génique non virale incluent un profil de sécurité amélioré en raison d’une immunogénicité réduite, la capacité de transporter des charges génétiques plus importantes, et l’évitement des risques associés aux vecteurs viraux tels que la mutagenèse par insertion. De plus, les méthodes non virales peuvent potentiellement être moins coûteuses et plus simples à fabriquer.
Les inconvénients incluent une moindre efficacité du transfert génique et des défis potentiels pour obtenir une expression soutenue. La précision de l’intégration et la régulation de l’expression génique peuvent également être complexes à contrôler efficacement.
Lien connexe suggéré :
Société Américaine de Thérapie Génique & Cellulaire – Ce lien mène à la page principale de l’ASGCT, directement pertinent comme plateforme où SalioGen doit présenter sa technologie. L’ASGCT fournit une source complète d’informations sur les avancées en matière de thérapies géniques et cellulaires, y compris les méthodes de délivrance non virales.