Σε μια καινοτόμο προσπάθεια να επεκτείνει τις δυνατότητες των θεραπειών γονιδίων in vivo, η Regeneron Pharmaceuticals έχει συνάψει συμμαχία με τη Mammoth Biosciences. Αυτή η εταιρική σχέση στοχεύει να εκμεταλλευτεί τα καινοτόμα εργαλεία επεξεργασίας γονιδίων βασισμένα στο CRISPR της Mammoth για να αντιμετωπίσει μια ποικιλία ιστών και οργάνων πέρα από το ήπαρ, διευρύνοντας το πεδίο εφαρμογής των δυνητικών γενετικών θεραπειών. Αυτή η στρατηγική κίνηση στοχεύει στην ενίσχυση του ρεπερτορίου προγραμμάτων γενετικής ιατρικής της Regeneron.
Σύμφωνα με αυτήν τη συνεργασία, οι δύο οντότητες θα συνδυάσουν την πλατφόρμα επεξεργασίας γονιδίων της Mammoth με την καινοτόμα προσέγγιση της Regeneron που χρησιμοποιεί διανεμητικούς ιούς adeno-associated (AAVs) και στοχευμένη παράδοση με αντισώματα. Η υπόσχεση αυτής της συνεργασίας βασίζεται στη βελτίωση της ακρίβειας στην παράδοση γενετικής ιατρικής σε συγκεκριμένα κύτταρα και ιστούς. Και οι δύο εταιρείες έχουν π preνοηθή επιτυχώς θεραπείες γονιδίων που στοχεύουν το ήπαρ και τώρα κοιτούν να κατακτήσουν νέους κόλπους στις θεραπείες μυών και του κεντρικού νευρικού συστήματος.
Η Mammoth Biosciences είναι διάσημη για το πρωτοποριακό έργο της στην ανάπτυξη εξαιρετικά μικρών ενζύμων CRISPR, που διευκολύνουν τη δημιουργία πιο συμπυκνωμένων συστημάτων επεξεργασίας γονιδίων. Αυτά τα συστήματα ξεπερνούν τις παραδοσιακές προκλήσεις που προκαλούνται από τους περιορισμούς μεγέθους των AAVs, τα οποία χρησιμοποιούνται συνήθως ως οχήματα παράδοσης στη γονιδιακή θεραπεία. Η συνεργασία στηρίζεται στην τεχνογνωσία της Regeneron στην ανάπτυξη προωθητών ειδών κυττάρων και τις στιβαρές πλατφόρμες της που χρησιμοποιούν αντισώματα για να βελτιώσουν την παράδοση ιών.
Στο πλαίσιο της συμφωνίας, η Regeneron θα κάνει σημαντική οικονομική δέσμευση για τη Mammoth, συμπεριλαμβανομένων επενδύσεων σε μετοχές και προκαταβολών, ενδεχομένως ακολουθούμενων από σημαντικές αναδρομικές πληρωμές για κάθε στόχο που θα αναπτυχθεί. Ο κύριος στόχος των κοινών τους προσπαθειών θα είναι η αναγνώριση και έρευνα στόχων για συνεργασία στην ανάπτυξη, με τη Regeneron να ηγείται των προσπαθειών εμπορικοποίησης.
Αυτή η συνεργασία αντιπροσωπεύει ένα καίριο άλμα προόδου στην προσπάθεια για γενετική ιατρική, ανοίγοντας νέους δρόμους για την αντιμετώπιση ευρείας γκάμας γενετικών ασθενειών με καινοτόμες και στοχευμένες προσεγγίσεις.
The source of the article is from the blog scimag.news