Dans un effort révolutionnaire visant à élargir les possibilités des thérapies géniques in vivo, Regeneron Pharmaceuticals a conclu une alliance avec Mammoth Biosciences. Ce partenariat vise à exploiter les outils d’édition génique compacts innovants basés sur CRISPR de Mammoth pour traiter une variété de tissus et d’organes autres que le foie, élargissant ainsi le champ des traitements génétiques potentiels. Cette démarche stratégique vise à renforcer le répertoire des programmes de médecine génétique de Regeneron.
Dans le cadre de cette collaboration, les deux entités combineront la plateforme d’édition génique de Mammoth à l’approche innovante de Regeneron qui emploie des vecteurs viraux adéno-associés (AAV) et un ciblage basé sur des anticorps. La promesse de ce partenariat repose sur l’amélioration de la précision de la délivrance de la médecine génétique à des cellules et des tissus spécifiques. Les deux sociétés ont déjà rencontré le succès avec des thérapies géniques ciblant le foie et cherchent désormais à conquérir de nouveaux territoires dans les traitements du muscle et du système nerveux central.
Mammoth Biosciences est renommée pour son travail pionnier dans le développement d’enzymes CRISPR exceptionnellement petites, facilitant la création de systèmes d’édition génique plus compacts. Ces systèmes surmontent les défis traditionnels liés aux contraintes de taille des AAV, qui sont couramment utilisés comme vecteurs de distribution en thérapie génique. La collaboration s’appuie sur l’expertise de Regeneron dans le développement de promoteurs spécifiques à un type cellulaire et de ses plates-formes robustes utilisant des anticorps pour améliorer la délivrance de particules virales.
Dans le cadre de l’accord, Regeneron s’engage à faire un investissement financier significatif dans Mammoth, y compris des investissements en capitaux propres et des paiements initiaux, potentiellement suivis de paiements importants liés à chaque cible développée. Leur effort conjoint se concentrera sur l’identification et la recherche de cibles pour un développement collaboratif, Regeneron dirigeant les efforts de commercialisation.
Cette initiative conjointe représente un grand pas en avant dans la recherche en médecine génétique, ouvrant de nouvelles voies pour affronter un large éventail de maladies génétiques avec des approches innovantes et ciblées.
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