V revoluční snaze rozšířit možnosti in vivo genových terapií vytvořila společnost Regeneron Pharmaceuticals alianci se společností Mammoth Biosciences. Tato partnerství si klade za cíl využít inovativní CRISPR-based kompaktní nástroje pro úpravu genů od společnosti Mammoth k léčbě různých tkání a orgánů mimo játra, rozšiřujíc tak možnosti genetických terapií. Tento strategický krok slouží k posílení portfolia genetických programů společnosti Regeneron.
V rámci této spolupráce se obě subjekty spojí platformou úpravy genů od společnosti Mammoth s inovativním přístupem od společnosti Regeneron, který využívá adenovirové vektory (AAV) a cílení na bázi protilátek. Úspěch této spolupráce spočívá v zlepšení přesnosti doručování genové medicíny do konkrétních buněk a tkání. Obe subjekty již dříve dosáhly úspěchu s genovými terapiemi zaměřenými na játra a nyní se zaměřují na dobytí nových zemí v oblasti léčby svalů a centálního nervového systému.
Společnost Mammoth Biosciences je známá svou průkopnickou prací na vývoji mimořádně malých CRISPR enzymů, které umožňují vytvoření kompaktnějších systémů úpravy genů. Tyto systémy překonávají tradiční výzvy spojené se velkostními omezeními AAV, které jsou běžně používány jako doručovací prostředky v genové terapii. Spolupráce využívá odborných znalostí společnosti Regeneron v oblasti vývoje buněčně specifických promotorů a jejích robustních platforem, které využívají protilátky k zlepšení doručování virových částic.
Jako část této dohody, společnost Regeneron provede významný finanční závazek k společnosti Mammoth, včetně investic do kapitálu a předplatných plateb, případně následných značných milníkových plateb pro každý cíl vyvinutý. Hlavním zaměřením jejich společných úsilí bude identifikace a výzkum cílů pro společný vývoj, s Regeneronem v čele obchodních snah.
Tato společná iniciativa představuje klíčový skok vpřed v rámci genové medicíny, otevíraje nové cesty pro řešení široké škály genetických nemocí inovativními a cílenými přístupy.
The source of the article is from the blog radiohotmusic.it