V práci na rozšíření možností in vivo genových terapií zahájila společnost Regeneron Pharmaceuticals průlomovou snahu spojením sil s firmou Mammoth Biosciences. Tato partnerství si klade za cíl využít inovativní kompaktní nástroje pro genovou úpravu založené na CRISPR od společnosti Mammoth k léčbě různých tkání a orgánů kromě jater, což rozšiřuje možnosti genetických léčebných postupů. Tento strategický krok má posílit repertoár programů genové medicíny společnosti Regeneron.
V rámci této spolupráce budou obě subjekty kombinovat platformu pro genovou úpravu od společnosti Mammoth s inovativním přístupem společnosti Regeneron, který využívá adenovirové vektory (AAV) a cílení na základě protilátek. Slib tohoto partnerství spočívá v zdokonalení precisioní doručování genové medicíny do konkrétních buněk a tkání. Obe subjekty již dříve dosáhly úspěchu s genovými terapiemi zaměřenými na játra a nyní sledují nové cíle v oblasti léčby svalů a centrální nervové soustavy.
Mammoth Biosciences je známá pro svou průkopnickou práci ve vývoji mimořádně malých CRISPR enzymů, které usnadňují vytváření kompaktnějších systémů pro úpravu genů. Tyto systémy překonávají tradiční výzvy spojené s omezeným prostorem u AAV, které jsou často používány jako nosiče při genové terapii. Spolupráce čerpá z odborného know-how společnosti Regeneron ve vývoji specifických proteinů pro konkrétní typy buněk a z jejich robustních platforem využívajících protilátky ke zlepšení dodání virových částic.
V rámci dohody bude Regeneron na Mammoth věnovat významný finanční závazek, včetně investic do akcií a prvních plateb, které mohou být následovány značnými platbami za každý vytvořený cíl. Hlavním zaměřením jejich společných úsilí bude identifikace a výzkum cílů pro společný vývoj, přičemž Regeneron povede komerční úsilí.
Tato společná iniciativa představuje důležitý krok vpřed v rámci genové medicíny, otevírající nové cesty k řešení široké škály genetických onemocnění inovativními a cílenými přístupy.
The source of the article is from the blog klikeri.rs