Jason F. Cole Leitet Innovative Genmedizin bei SalioGen Therapeutics
Mit einem Jahrzehnt Erfahrung bei Bluebird spielte Jason F. Cole eine grundlegende Rolle bei der Realisierung der ersten Welle von Gentherapien mit Lentiviren in einer externen Funktion. Seine Amtszeit gipfelte in der erfolgreichen Zulassung von drei revolutionären Behandlungen.
Innovation über virale Vektoren hinaus
Über Bluebird hinaus tätig, suchte Cole nach Unternehmen an der Spitze der Genmedizin, was ihn zu SalioGen Therapeutics führte. Cole wurde von SalioGens einzigartigem Ansatz zur genetischen Anlieferung angezogen, der nichtviral und in vivo Methoden betont. Die einzigartige Technologie des Unternehmens ermöglicht große Genübertragungen an präzise genomische Standorte mit erhöhter Sicherheit und bietet Hoffnung in Bereichen, in denen frühere Behandlungen erfolglos waren.
Fokussierung für Auswirkungen
Bei seinem Amtsantritt als CEO und Vorsitzender straffte Cole schnell den Fokus von SalioGen, um erbliche Netzhauterkrankungen ins Visier zu nehmen. Dieser entscheidende Schritt zielte darauf ab, die Stärken ihrer Technologie auf einem Markt zu nutzen, der ohne ihr Eingreifen unbearbeitet bleiben würde.
SalioGen enthüllt ihre nichtvirale In-vivo-Geneinfügungstechnologie
Auf der bevorstehenden ASGCT-Konferenz 2024 wird SalioGen ihre bahnbrechende Geneinfügungstechnologie vorstellen, die einen bioengineerten Saliogase genannten Säuger-Transposase nutzt. Dieses Enzym katalysiert die Integration bedeutender genetischer Nutzlasten in das Genom mit hoher Präzision. Präklinische Daten versprechen eine potenzielle einmalige Lösung für die Stargardt-Krankheit, die die Leistungsfähigkeit und Sicherheit der Technologie zeigt.
Ein Enzym mit Präzision
Saliogase zeichnet sich durch seine Fähigkeit aus, Genomsequenzen genau zu adressieren und große DNS-Sequenzen unschädlich zu integrieren. Cole weist auf das seltene Auftreten von Einfügungen hin, die kritische Genfunktionen stören, was die Unwahrscheinlichkeit negativer genomischer Interaktionen betont.
Der Wettlauf um die regulatorische Übernahme
SalioGen erwartet weniger Widerstand von Regulierungsbehörden wie der FDA, da sie glauben, dass ihre umfassenden Daten die Sicherheit der Technologie nachweisen werden und die Hindernisse früherer Gentherapien umgehen können.
Auf dem ASGCT-Treffen wird das Unternehmen auch das breite Potenzial ihrer Gencode-Technologie präsentieren, die DNA-Konstruktionen von bis zu 100 Kilobasen hinzufügen kann, ohne nachweisbare Veränderungen am Wirtsgenom zu hinterlassen. Diese Präzision und Treue bei der Geneinfügung bedeuten einen monumentalen Fortschritt in der Genmedizin.
Essenzielle Fragen und Antworten:
F: Was sind nichtvirale Gentransfersysteme im Kontext der Gentherapie?
A: Nichtvirale Gentransfersysteme sind Methoden, um genetisches Material in Zellen zu transportieren, ohne Viren als Träger zu verwenden. Diese Systeme können physikalische Methoden wie Elektroporation, chemische Methoden wie Liposomen oder biologische Techniken unter Verwendung von Transposasen wie dem von SalioGen Therapeutics entwickelten Enzym Saliogase umfassen.
F: Warum gibt es einen Trend hin zu nichtviralen Gentransfersystemen in der Gentherapie?
A: Der Übergang zu nichtviralen Gentransfersystemen beruht hauptsächlich auf Bedenken im Zusammenhang mit viralen Vektoren, wie Immunogenität, potenzielle insertionale Mutagenese und Beschränkungen bei der Größe der genetischen Nutzlasten, die geliefert werden können. Nichtvirale Methoden zielen darauf ab, diese Herausforderungen anzugehen, indem sie sicherere und potenziell vielseitigere Optionen für die Gentransfer bieten.
F: Welche Herausforderungen sind mit nichtviralenen Gentransfermethoden verbunden?
A: Nichtvirale Methoden stehen vor eigenen Herausforderungen, wie niedrigerer Effizienz des Gentransfers im Vergleich zu viralen Vektoren, Schwierigkeiten bei der Erreichung gezielter und stabiler Genexpression und dem Potenzial für Off-Target-Effekte, obwohl letzteres bei hochspezifischen Enzymen wie Saliogase weniger problematisch sein könnte.
Wichtige Herausforderungen und Kontroversen:
Eine zentrale Herausforderung bei nichtviralen Gentransfer besteht darin, Methoden zu entwickeln, die hohe Effizienz, Präzision und Sicherheit kombinieren. Auch wenn Technologien wie die von SalioGen entwickelte vielversprechend sind, bleibt viel Arbeit, um diese Systeme für den klinischen Einsatz zu optimieren.
Es gibt auch eine laufende Debatte über die Langzeitexpression und -stabilität von Genen, die mit nichtviralen Methoden eingeführt werden, sowie über potenzielle unbeabsichtigte Folgen bei der Integration großer DNS-Sequenzen in das Genom, selbst bei Verwendung hochspezifischer Enzyme.
Vorteile und Nachteile:
Vorteile nichtviraler Gentransfers umfassen ein verbessertes Sicherheitsprofil aufgrund reduzierter Immunogenität, die Fähigkeit, größere genetische Nutzlasten zu tragen, und das Vermeiden von Risiken, die mit viralen Vektoren wie insertionaler Mutagenese verbunden sind. Darüber hinaus können nichtvirale Methoden potenziell kostengünstiger und einfacher herzustellen sein.
Nachteile umfassen eine geringere Effizienz des Gentransfers und potenzielle Herausforderungen beim Erreichen einer anhaltenden Expression. Die Präzision der Integration und Regulierung der Genexpression kann auch komplex sein, um effektiv zu kontrollieren.
Vorgeschlagener relevanter Link:
American Society of Gene & Cell Therapy – Dieser Link führt zur Hauptseite der ASGCT, die direkt relevant ist, da dort die Plattform ist, auf der SalioGen ihre Technologie präsentieren wird. Die ASGCT bietet eine umfassende Informationsquelle zu Fortschritten in der Gen- und Zelltherapie, einschließlich nichtviraler Liefermethoden.
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