Jason F. Cole lideruje innowacyjną medycynę genetyczną w SalioGen Therapeutics
Z dziesięcioletnim doświadczeniem w Bluebird Jason F. Cole odegrał kluczową rolę w przyniesieniu pierwszej fali terapii genowych do skutku, wykorzystując lentivirus na zewnątrz. Jego kadencja zakończyła się udanym zatwierdzeniem trzech rewolucyjnych terapii.
Innowacja Poza Wektorami Wirusowymi
Wykraczając poza Bluebird, Cole poszukiwał firm na czele medycyny genetycznej, co doprowadziło go do SalioGen Therapeutics. Cole został przyciągnięty do unikalnego podejścia SalioGen do dostarczania genów, kładąc nacisk na metody nie wirusowe i metodologie in vivo. Unikalna technologia firmy umożliwia transfer dużych genów na precyzyjne miejsca genomu zwiększając bezpieczeństwo, oferując nadzieję w obszarach, gdzie wcześniejsze terapie okazały się nieskuteczne.
Skupienie na Wybranej Dziedzinie dla Wpływu
Po objęciu funkcji dyrektora generalnego i przewodniczącego, Cole szybko skoncentrował działania SalioGen na zwalczanie dziedzicznych chorób siatkówki. Decydujący ten ruch miał na celu wykorzystanie mocnych stron ich technologii na rynku, który pozostałby niezaadresowany bez ich interwencji.
SalioGen przedstawia swoją technologię nie wirusowego in vivo wprowadzania genów
Podczas nadchodzącej konferencji ASGCT w 2024 roku SalioGen zamierza zaprezentować swoją pionierską technologię wprowadzania genów, która wykorzystuje zbioinżynieryjne transpozytory ssaków, Saliogase. Enzym ten katalizuje integrację znaczących ładunków genetycznych do genomu z dużą precyzją. Dane przedkliniczne obiecują potencjalne rozwiązanie jednorazowe dla choroby Stargardta, pokazując zdolności i bezpieczeństwo technologii.
Enzym o Precyzji
Saliogase wyróżnia się zdolnością dokładnego kierowania sekwencjami genów i integracji dużych sekwencji DNA w sposób niegroźny. Cole zwraca uwagę na rzadkość występowania insercji zakłócających kluczowe funkcje genów, podkreślając mało prawdopodobne szanse na niekorzystne interakcje genomowe.
Wyścig o Akceptację Regulacyjną
SalioGen przewiduje mniejszy opór ze strony agencji regulacyjnych, takich jak FDA, wierząc, że ich kompleksowe dane zademonstrują bezpieczeństwo technologii i ominą trudności napotykane przez wcześniejsze terapie genowe.
Na spotkaniu ASGCT, firma zaprezentuje także szerokie możliwości swojej technologii kodowania genów, która może dodać konstrukty DNA do 100 kilobaz w sposób niewykrywalny dla genomu gospodarza. Tak precyzyjna i wierna wstawianie genów oznacza ogromny skok w medycynie genowej.
The source of the article is from the blog japan-pc.jp