Jason F. Cole guida l’innovativa medicina genetica presso SalioGen Therapeutics
Con un decennio di esperienza presso Bluebird, Jason F. Cole ha svolto un ruolo fondamentale nel portare alla realizzazione la prima ondata di terapie genetiche utilizzando il lentivirus in una capacità esterna. Il suo mandato si è concluso con l’autorizzazione di successo di tre trattamenti rivoluzionari.
Innovazione al di là dei vettori virali
Abbandonando Bluebird, Cole ha cercato aziende all’avanguardia della medicina genetica, che lo ha portato a SalioGen Therapeutics. Cole è stato attratto dall’approccio distintivo di SalioGen alla distribuzione genetica, che enfatizza metodologie non virali e in vivo. La tecnologia unica dell’azienda consente trasferimenti genici di grandi dimensioni in precise posizioni del genoma con una maggiore sicurezza, offrendo speranza in aree in cui i trattamenti precedenti non hanno avuto successo.
Concentrazione per l’impatto
Appena arrivato come CEO e presidente, Cole ha prontamente ottimizzato il focus di SalioGen per mirare alle malattie retiniche ereditarie. Questa mossa decisa mirava a sfruttare i punti di forza della loro tecnologia in un mercato che rimarrebbe non affrontato senza il loro intervento.
SalioGen svela la loro tecnologia di inserimento genico in vivo non virale
Alla prossima conferenza ASGCT 2024, SalioGen presenterà la loro innovativa tecnologia di inserimento genico che utilizza una transposasi mammaliana bioingegnerizzata, Saliogase. Questo enzima catalizza l’integrazione di sostanziosi carichi genetici nel genoma con alta precisione. I dati preclinici promettono una potenziale soluzione definitiva per la malattia di Stargardt, dimostrando la capacità e la sicurezza della tecnologia.
Un enzima con precisione
Saliogase si distingue per la sua capacità di mirare con precisione alle sequenze genomiche e integrare grandi sequenze di DNA in modo benigno. Cole sottolinea la rara eventualità di inserzioni che interferiscono con funzioni cruciali dei geni, enfatizzando l’improbabilità di interazioni genomiche avverse.
La corsa verso l’adozione regolamentare
SalioGen prevede minori resistenze da parte di agenzie regolamentari come la FDA, credendo che i loro dati completi dimostreranno la sicurezza della tecnologia e supereranno gli ostacoli incontrati dalle precedenti terapie genetiche.
Alla riunione ASGCT, l’azienda esporrà anche il potenziale ampio della loro tecnologia di codifica genica, che può aggiungere costrutti di DNA fino a 100 kilobasi senza lasciare alterazioni rilevabili al genoma ospite. Questo livello di precisione e fedeltà nell’inserimento genico rappresenta un enorme passo avanti nella medicina genetica.
Domande e Risposte Chiave:
Q: Cosa sono i sistemi di consegna genica non virali nel contesto della terapia genica?
A: I sistemi di consegna genica non virali sono metodi utilizzati per trasportare materiale genetico nelle cellule senza utilizzare virus come vettori. Questi sistemi possono includere metodi fisici come l’elettroporazione, metodi chimici come i liposomi, o tecniche biologiche coinvolgenti transposasi come l’enzima Saliogase sviluppato da SalioGen Therapeutics.
Q: Perché c’è un movimento verso la consegna genica non virale nella terapia genica?
A: Lo spostamento verso la consegna genica non virale è in gran parte dovuto alle preoccupazioni associate ai vettori virali, come l’immunogenicità, il potenziale mutageno inserzionale e le limitazioni sulle dimensioni dei carichi genetici che possono essere trasportati. I metodi non virali mirano ad affrontare queste sfide offrendo opzioni più sicure e potenzialmente più versatili per la consegna genica.
Q: Quali sono le sfide associate ai metodi di consegna genica non virale?
A: I metodi non virali affrontano la loro serie di sfide, come una minor efficienza di trasferimento genico rispetto ai vettori virali, difficoltà nel raggiungere l’espressione genica mirata e stabile e il potenziale per effetti fuori bersaglio, anche se quest’ultimo potrebbe essere meno problematico con enzimi altamente specifici come Saliogase.
Sfide e Controversie Chiave:
Una sfida chiave nella consegna genica non virale è lo sviluppo di metodi che combinano elevati livelli di efficienza, precisione e sicurezza. Sebbene tecnologie come quella sviluppata da SalioGen mostrino promesse, molto lavoro rimane per ottimizzare questi sistemi per l’uso clinico.
Esiste inoltre un dibattito in corso riguardo all’espressione a lungo termine e alla stabilità dei geni introdotti tramite metodi non virali, nonché alle possibili conseguenze non intenzionali dell’integrazione di grandi sequenze di DNA nel genoma, anche quando si utilizzano enzimi altamente specifici.
Vantaggi e Svantaggi:
Vantaggi della consegna genica non virale includono un profilo di sicurezza migliorato grazie alla ridotta immunogenicità, la capacità di trasportare carichi genetici più grandi e l’evitare rischi associati ai vettori virali come il mutagenesi inserzionale. Inoltre, i metodi non virali possono essere potenzialmente meno costosi e più semplici da produrre.
Svantaggi includono una minore efficienza di trasferimento genico e possibili sfide nel raggiungere un’espressione sostenuta. La precisione dell’integrazione e la regolazione dell’espressione genica possono anche essere complesse da controllare efficacemente.
Link correlato suggerito:
Società Americana di Terapia Genica e Cellulare – Questo link porta alla pagina principale dell’ASGCT, direttamente rilevante poiché è la piattaforma dove SalioGen presenterà la loro tecnologia. L’ASGCT fornisce una fonte completa di informazioni sui progressi della terapia genica e cellulare, inclusi i metodi di consegna non virali.
The source of the article is from the blog jomfruland.net